Aprobado el ensayo clínico de un nuevo tratamiento basado en células madre para la enfermedad de Parkinson
La Agencia Sueca de Productos Médicos ha otorgado la aprobación para que continúe el ensayo; ya se ha obtenido la aprobación ética de la Autoridad Sueca de Revisión Ética. El equipo, dirigido por la Universidad de Lund en Suecia, está listo para comenzar el reclutamiento.
STEM-PD utiliza células madre embrionarias humanas, un tipo de célula que puede convertirse en casi cualquier tipo de célula del cuerpo. El equipo ha ‘programado’ las células para que se conviertan en células nerviosas de dopamina, que se trasplantarán al cerebro de los pacientes para reemplazar las células que se pierden en la enfermedad de Parkinson. El producto ya ha demostrado ser seguro y eficaz para revertir los déficits motores en modelos animales de la enfermedad de Parkinson.
El ensayo es una colaboración con colegas del Hospital de la Universidad de Skåne, la Universidad de Cambridge, el Fideicomiso de la Fundación NHS de los Hospitales de la Universidad de Cambridge (CUH) y el Imperial College London.
El profesor Roger Barker del Wellcome-MRC Stem Cell Institute de la Universidad de Cambridge y CUH es el líder clínico del proyecto. “En teoría, el uso de células madre nos permitirá generar cantidades ilimitadas de neuronas de dopamina y, por lo tanto, abre la posibilidad de producir esta terapia para una amplia población de pacientes. Esto podría transformar la forma en que tratamos la enfermedad de Parkinson”
Este es el primer ensayo de este tipo en Europa y los estudios preclínicos y clínicos de STEM-PD han sido financiados por agencias de financiación nacionales y de la UE. Además, el equipo de STEM-PD ha obtenido financiación y apoyo valioso para el estudio actual de Novo Nordisk; una colaboración que continuará para el desarrollo de productos futuros.
Las células que se utilizarán en el ensayo han sido fabricadas bajo «buenas prácticas de fabricación» en el Royal Free Hospital de Londres y se han sometido a rigurosas pruebas en el laboratorio.
La profesora Malin Parmar, que dirige el equipo de STEM-PD de la Universidad de Lund, dijo: “Esperamos con ansias este estudio clínico de STEM-PD, con la esperanza de que pueda ayudar a abordar la carga significativa de la enfermedad de Parkinson. Este ha sido un gran esfuerzo de equipo durante más de una década, y la aprobación regulatoria es un hito importante e importante”.
El ensayo STEM-PD evaluará la seguridad y tolerabilidad del producto trasplantado un año después del trasplante, midiendo los efectos sobre los síntomas de Parkinson. El ensayo inscribirá a ocho pacientes para trasplante, comenzando con pacientes de Suecia y con planes posteriores para inscribir pacientes también de los Hospitales de la Universidad de Cambridge. Toda la cirugía de trasplante se realizará en el Hospital Universitario de Skåne en Lund.
La enfermedad de Parkinson es la segunda enfermedad neurodegenerativa más común en todo el mundo, pero aún no tiene cura. Los síntomas motores típicos de la enfermedad de Parkinson son la lentitud del movimiento, el temblor y la rigidez y, posteriormente, también las dificultades para andar. No se sabe bien cómo surge o se desarrolla la enfermedad, pero la característica principal común a todos los pacientes es la pérdida de neuronas dopaminérgicas en el mesencéfalo.
Se invitará a los pacientes adecuados a participar en el ensayo; no es posible ser voluntario para participar.
Adaptado de un comunicado de prensa de la Universidad de Lund